Nel corso dell’ultima decade sono stati fatti importanti progressi nella conoscenza della patogenesi molecolare della leucemia mieloide acuta (AML), ma solo negli ultimi anni vi è stata una vera e propria rivoluzione terapeutica con la registrazione da parte di FDA di nuovi farmaci, alcuni dei quali già registrati da EMA, altri in corso di valutazione. Diversi dei nuovi agenti hanno le caratteristiche della “targeted therapy”, vale a dire sono diretti verso specifiche mutazioni identificate nel paziente alla diagnosi o alla recidiva. Alcuni di essi sono al momento utilizzati come “single agent”, altri in combinazione a chemioterapia e numerosi trials sono in corso con ulteriori nuovi agenti, inclusi anticorpi monoclonali e altre forme di immunoterapia. La sperimentazione clinica nella AML è prevalentemente rivolta ai pazienti ad alto rischio alla diagnosi per caratteristiche citogenetiche e molecolari sfavorevoli, ai pazienti anziani non eligibili a chemioterapia convenzionale e infine ai pazienti con malattia recidivata o refrattaria, indipendentemente dall’età.  Questa categoria rappresenta il target ideale per la valutazione di tossicità ed efficacia di nuove strategie terapeutiche.