Fatta eccezione per alcuni fattori ormai da tempo riconosciuti come potenzialmente leucemogeni (es. radiazioni ionizzanti, benzene, agenti alchilanti, fattori ambientali, consumo di alcool), la patogenesi della leucemia mieloide acuta (Acute Myeloid Leukemia, AML) è difficilmente riconducibile ad un'unica noxa patogena.

Si definisce malattia minima residua o, più modernamente, misurabile (MMM) la quantità di cellule leucemiche che persistono nel sangue midollare al di sotto della soglia che convenzionalmente definisce la remissione completa morfologica (RCm) (< 5% di cellule leucemiche osservabili in microscopia ottica.

Negli ultimi due decenni, vi sono state rilevanti acquisizioni in tema di genetica molecolare della leucemia mieloide acuta (AML) che hanno suggerito la possibilità di orientare nuovi farmaci verso diversi pathways coinvolti nella leucemogenesi

Una accurata valutazione dei fattori prognostici all’esordio è fondamentale per la gestione dell'AML. La recente classificazione ELN definisce i fattori di prognosi negativa in base alle caratteristiche citogenetiche e molecolari, che influenzano sia la possibilità di ottenere la remissione completa (CR) che la sua durata e quindi l’incidenza di recidiva.

Fatta eccezione per alcuni fattori ormai da tempo riconosciuti come potenzialmente leucemogeni (es. radiazioni ionizzanti, benzene, agenti alchilanti, fattori ambientali, consumo di alcool), la patogenesi della leucemia mieloide acuta (Acute Myeloid Leukemia, AML) è difficilmente riconducibile ad un'unica noxa patogena.

L’incidenza della leucemia mieloide acuta (LMA) aumenta con l’età: secondo quanto riportato da SEER oltre il 57% dei nuovi casi di LMA ha una età>65 anni (23,7% tra 65 e 74; 22,8% tra 75 e 84 e 10,6% oltre 84 anni).